मल्टीपल स्केलेरोसिस: स्टेम सेल के साथ सफलता

पृष्ठभूमि

मल्टीपल स्केलेरोसिस के लिए एक इलाज संभव नहीं है, लेकिन हाल के वर्षों में कई दवाओं का विकास किया गया है जो मल्टीपल स्केलेरोसिस (एसआरएमएस) को छोड़ने-छोड़ने की आवृत्ति को कम करते हैं और रोग के पाठ्यक्रम पर सकारात्मक प्रभाव डाल सकते हैं, जैसे कि इंटरफेरॉन , ग्लैटीरामर एसीटेट या एंटीबॉडीज।

HSCT (hematopoietic स्टेम सेल प्रत्यारोपण) बहुत गंभीर SRMS वाले रोगियों में प्रगतिशील विकलांगता को धीमा करने या रोकने के लिए एक मूल्यवान दृष्टिकोण हो सकता है।

ऐसा करने के लिए, शोधकर्ता एक कम गहन कंडीशनिंग शासन का उपयोग करते हैं और प्रतिरक्षा प्रणाली को "रीसेट" करते हैं। ट्रांसप्लांट से पहले, ऑटोरिएक्टिव लिम्फोसाइट्स को साइक्लोफॉस्फेमाइड और एंटिथिमोसाइट ग्लोब्युलिन की अपेक्षाकृत कम और सहनीय खुराक के साथ समाप्त किया जाता है। रीढ़ की हड्डी प्रक्रिया में नष्ट नहीं होती है। फिर स्टेम सेल एकत्र किए जाते हैं और पुन: संक्रमित होते हैं ताकि प्रतिरक्षा प्रणाली एक गैर-भड़काऊ वातावरण में पुनर्निर्माण कर सके।

लक्ष्य की स्थापना

वैज्ञानिकों की एक टीम ने डॉ। रिचर्ड के।बर्ट, इम्यूनोथेरेपी के डिवीजन, नॉर्थवेस्टर्न यूनिवर्सिटी फ़िनबर्ग स्कूल ऑफ़ मेडिसिन, शिकागो, यूएसए में डिवीजन से, अत्यधिक सक्रिय SRMS वाले रोगियों में रोग-संशोधित थेरेपी (DMT) की तुलना में रोग प्रगति पर गैर-मायलोब्लेटिव, ऑटोलॉगस HSCT के प्रभावों का अध्ययन किया [1 ] हो गया।

क्रियाविधि

20 सितंबर, 2005 और 7 जुलाई, 2016 के बीच, SRMS के साथ कुल 110 रोगियों को चार अमेरिकी, दक्षिण अमेरिकी और यूरोपीय केंद्रों में यादृच्छिक किया गया। मरीजों को DMT के तहत पिछले वर्ष में कम से कम दो बार चक्कर लगाने का अनुभव हुआ था और विस्तारित विकलांगता स्थिति स्केल (EDSS, मूल्य सीमा 0 से 10, 10 = सबसे बड़ी न्यूरोलॉजिकल हानि) पर 2.0 से 6.0 के स्कोर हासिल करने थे। जनवरी 2018 में फॉलो-अप समाप्त हो गया।

साइक्लोफॉस्फ़ामाइड (200 मिलीग्राम / किग्रा) और एंटीथिमोसाइट ग्लोब्युलिन (6 मिलीग्राम / किग्रा) के प्रशासन के बाद, 55 रोगियों में से प्रत्येक ने एचएससीटी या डीएमटी प्राप्त किया, इनमें उच्च प्रभावकारिता या पिछले वर्ष की तुलना में ड्रग्स का एक अलग वर्ग है।

प्राथमिक समापन बिंदु रोग प्रगति का समय था, जिसे कम से कम एक वर्ष के बाद EDSS में कम से कम 1.0 अंक की वृद्धि के रूप में परिभाषित किया गया था।

परिणाम

110 यादृच्छिक रोगियों (73 [66%] महिलाओं, 36 वर्ष [मानक विचलन 8.6 वर्ष]), 103 ने योजना के अनुसार अध्ययन पूरा किया। समापन बिंदुओं का मूल्यांकन 98 रोगियों में एक वर्ष के बाद और 23 रोगियों में पाँच वर्षों में किया गया। मध्ययुगीन अनुवर्ती दो साल था और औसत अनुवर्ती 2.8 वर्ष था।

HSCT समूह में तीन रोगियों और DMT समूह में 34 रोगियों में प्रगति हुई। बहुत कम घटनाओं के कारण प्रगति के लिए औसत समय की गणना एचएससीटी समूह में नहीं की जा सकती है। डीएमटी समूह में यह 24 महीने था (इंटरकार्टाइल रेंज 18 से 48 महीने; खतरनाक अनुपात 0.07; 95% आत्मविश्वास अंतराल [सीआई] 0.02 से 0.24; पी <0.001)।

पहले वर्ष में, HSCT समूह में औसत EDSS स्कोर 3.38 से घटकर 2.36 हो गया, जिसका अर्थ है कि रोगी की स्थिति में सुधार हुआ है। DMT समूह में, अंकों की औसत संख्या 3.31 से बढ़कर 3.98 हो गई। मरीज की हालत बिगड़ रही है। समूहों के बीच अंतर अंतर -1.7 (95% CI -2.03 से -1.29; P <0.001) था।

कोई मौत नहीं हुई। एचएससीटी के साथ इलाज किए गए रोगियों में से कोई भी ग्रेड 4 गैर-हेमेटोपोएटिक विषाक्तता विकसित नहीं करता है, जैसे कि मायोकार्डियल इन्फ्रक्शन, सेप्सिस, या अन्य अक्षम या संभावित जीवन-धमकी की स्थिति।

निष्कर्ष

एसआरएमएस के साथ रोगियों में इस पहले अध्ययन में, गैर-मायलोब्लेटिव एचएससीटी के परिणामस्वरूप डीएमटी की तुलना में लंबे समय तक रोग का विकास हुआ। लेखक जोर देते हैं कि इन आंकड़ों की पुष्टि करने और दीर्घकालिक परिणामों और चिकित्सा की सुरक्षा का मूल्यांकन करने के लिए और अधिक शोध की आवश्यकता है।

अध्ययन को दनखल परिवार, कमिंग फाउंडेशन, मैकनामारा पर्सेल फाउंडेशन, मॉर्गन स्टेनली और नेशनल इंस्टीट्यूट फॉर हेल्थ रिसर्च शेफ़ील्ड क्लिनिकल रिसर्च फैसिलिटी द्वारा वित्त पोषित किया गया था। यह NCT00273364 नंबर के तहत ClinicalTrials.gov के साथ पंजीकृत है।

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