हेमोफिलिया ए के नियमित प्रोफिलैक्सिस के लिए हेमलीब्रा (एमिकिज़ुमाब)।

फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) ने नवंबर 2017 में नई दवा के लिए अमेरिका की मंजूरी दी। मोनोक्लोनल, द्विविभाजक एंटीबॉडी की स्वीकृति दो निर्णायक अध्ययनों (एचएवीएन 1 और एचएवीएन 2) पर आधारित है जो दर्शाती है कि हेमलीब्रा के साथ, सप्ताह में एक बार उपचर्म प्रशासन, काफी कम रक्तस्राव होता है।

एमिकिज़ुमाब कैसे काम करता है?

बिस्पेक्टेड मोनोक्लोनल एंटीबॉडी इमिस्क्यूमाब सक्रिय कारक IX और फैक्टर X को जोड़ती है। यह गायब सक्रिय कारक VIII के कार्य को पुनर्स्थापित करता है, जो प्रभावी हेमोस्टेसिस के लिए आवश्यक है। सक्रिय घटक का कारक VIII के लिए कोई संरचनात्मक संबंध या अनुक्रम समरूपता नहीं है, जिससे यह कारक VIII के खिलाफ प्रत्यक्ष अवरोधकों के विकास को न तो ट्रिगर करता है और न ही तीव्र करता है। चूंकि यह एक एंटीबॉडी है, इसका प्रभाव फैक्टर VIII के खिलाफ मौजूदा अवरोधकों द्वारा बिगड़ा नहीं है।

अध्ययन की स्थिति

109 रोगियों में एक अध्ययन में, हेमोफिलिया ए में रोगियों को फैक्टर अवरोधक अवरोधकों के साथ रक्तस्राव को रोकने में प्रभावी दिखाया गया था। इस अध्ययन में, प्रोफिलैक्सिस के लिए हेमलिब्रा प्राप्त करने वाले रोगियों में बिना प्रोफिलैक्टिक थेरेपी (प्रति वर्ष 23 के बराबर) प्राप्त करने वालों की तुलना में कम उपचार-आवश्यक रक्तस्राव (प्रति वर्ष 3 के बराबर) था।
अध्ययन ने उन रोगियों को भी नामांकित किया जो पहले से ही 'बायपास दवाओं' नामक दवाओं के साथ निवारक उपचार प्राप्त कर रहे थे। हेमलिब्रा में इन रोगियों के जाने के बाद प्रति वर्ष लगभग 3 ब्लीड करने से पहले प्रति वर्ष 16 ब्लीड्स के बराबर से प्रति वर्ष उपचारित ब्लीड्स की संख्या घट गई।
पिछले उपचारों की तुलना में हेमलीब्रा के साथ रोगियों के जीवन की गुणवत्ता में काफी सुधार हुआ।

दुष्प्रभाव

हेमलीब्रा के साथ दोनों अध्ययनों में सबसे आम प्रतिकूल घटनाओं (प्रतिभागियों का% 10%) में इंजेक्शन साइट की प्रतिक्रियाएं, सिरदर्द और धमनीविस्फार शामिल थे।

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