जिगर दोष के लिए जीन थेरेपी

जिगर में जन्मजात आनुवंशिक दोष, जो जीवन-धमकाने वाले चयापचय रोगों को ट्रिगर करते हैं जैसे कि α1-एंटीट्रिप्सिन की कमी या यूरिया चक्र में त्रुटियां, यहां तक ​​​​कि नवजात शिशुओं में भी, अभी तक इलाज नहीं किया जा सकता है। हालांकि, लेंटिवायरस की मदद से, लीवर कोशिकाओं के जीनोम में दोषपूर्ण जीन की कार्यशील प्रतियों को पेश करना सैद्धांतिक रूप से संभव है।

हालांकि, जीन में इस तरह के हस्तक्षेप में महत्वपूर्ण जोखिम होते हैं, जैसा कि जन्मजात प्रतिरक्षा दोष वाले रोगियों में पहले चिकित्सीय प्रयासों से पता चला है: इन रोगियों के रक्त-निर्माण प्रणाली में जीन के आकस्मिक परिचय के परिणामस्वरूप नए के आसपास के क्षेत्र में परिवर्तन हुए। जीन, जिसके परिणामस्वरूप रोगियों में उपचार के महीनों या वर्षों बाद ल्यूकेमिया विकसित हो जाता है। TWINCORE और MHH के एक अंतःविषय अनुसंधान समूह ने जांच की है कि वास्तव में लीवर में जीन थेरेपी का जोखिम कितना अधिक है।

मॉडल में परीक्षण की गई लिवर कोशिकाएं

एक स्वस्थ लीवर अपने आप में आराम करता है और केंद्रीय चयापचय अंग के रूप में अपना काम करता है। हालांकि, एक रोगग्रस्त या घायल यकृत बहुत जल्दी पुन: उत्पन्न हो सकता है," प्रोफेसर डॉ माइकल ओट, एमएचएच में गैस्ट्रोएंटरोलॉजी, हेपेटोलॉजी और एंडोक्राइनोलॉजी विभाग के सदस्य और ट्विनकोर में ट्रांसलेशनल रिसर्च ग्रुप सेल और जीन थेरेपी के प्रमुख कहते हैं। उच्च लीवर कोशिकाओं की कोशिका विभाजन दर ऐसे मामले में जीन थेरेपी से ट्यूमर के विकास का संभावित खतरा होता है।"

यह जोखिम ट्विनकोर वैज्ञानिकों और डॉ। डॉ. MHH में प्रायोगिक रुधिर विज्ञान संस्थान से Ute Modlich। टीमों ने एक लीवर ट्रांसप्लांट मॉडल विकसित किया, जिसके उपयोग से उन्होंने कई महीनों में आनुवंशिक रूप से संशोधित लीवर कोशिकाओं का अवलोकन किया और लगभग 70 सेल डिवीजनों का अवलोकन किया, जो कि मानव जीवनकाल में लीवर सेल की तुलना में काफी अधिक विभाजन है।

परिणाम: यद्यपि मॉडल प्रणाली में यकृत कोशिकाएं बदल गई हैं, कोई ट्यूमर या मेटास्टेस नहीं बना है। "यह अनुकूल सुरक्षा प्रोफ़ाइल हमें भविष्य में जन्मजात आनुवंशिक यकृत दोष वाले लोगों के लिए लेंटिवायरल उपचार विकसित करने के लिए प्रोत्साहित करती है," प्रो. ओट बताते हैं।

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